Проект направлен на разработку генного препарата для лечения GM2-ганглиозидозов (группа нейродегенеративных неизлечимых заболеваний, которые приводят к инвалидизации и смерти пациентов). В мире не существует ни одного лекарственного препарата для лечения этих расстройств, которые возникают из-за дефицита фермента HexA. Разрабатываемый генный препарат будет представлять собой вектор на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса 9-го серотипа, содержащий уникальную генетическую кассету из генов, кодирующих белок HexA. Интратекальное введение такого препарата обеспечит остановку нейродегенерации у пациентов. Разрабатываемый вектор является безопасными, не обладает иммуногенностью, токсичностью и канцерогенностью. В результате реализации проекта будет разработан первый в мире препарат, который позволит остановить прогрессирование GM2-ганглиозидов у пациентов.

На страницу проекта