Основная задача проекта - разработка схемы синтеза препарата Аталурен (ТРАНСЛАРНА, Translarna), используемого для лечения миодистрофии Дюшенна. Проект направлен на создание наиболее рентабельной новой схемы синтеза Аталурена. Работа проводится на базе Санкт-Петербургского химико-фармацевтического университета и АО "ВЕРТЕКС".

Актуальность и проблема:
Миодистрофия Дюшенна (МДД) — это тяжелое, прогрессирующее и жизнеугрожающее нервно-мышечное заболевание с орфанным статусом, поражающее в основном детей мужского пола. Аталурен является первым и единственным в мире препаратом, направленным на устранение причины заболевания у пациентов с нонсенс-мутацией (около 10-15% случаев МДД) путем индукции рибосомального read-through. В России проживает несколько сотен пациентов, нуждающихся в данной терапии. Существующая коммерческая схема синтеза запатентована и не раскрывается, что делает готовый препарат крайне дорогостоящим и создает риски логистической зависимости. Отсутствие доступной, независимой и экономичной технологии производства субстанции аталурена в РФ является критической проблемой для обеспечения национальной лекарственной безопасности и выполнения государственных программ по поддержке пациентов с орфанными заболеваниями.

Технологическое решение и новизна:
Проект направлен на разработку новой, оригинальной схемы многостадийного органического синтеза субстанции аталурена с чистотой, соответствующей требованиям фармакопей (ЕАЭС, Европейской, США). Основная задача — не копирование, а создание более эффективного и рентабельного технологического маршрута.

Ключевые направления инноваций:

1. Перепроектирование синтетического маршрута: Подбор альтернативных реагентов и интермедиатов, позволяющих снизить количество стадий, повысить общий выход и упростить процессы очистки.
2. Оптимизация ключевых стадий: Внедрение современных каталитических и «зеленых» химических методов для критических стадий синтеза, минимизация использования дорогих и опасных реагентов.
3. Фокусировка на масштабируемости: Проектирование схемы с учетом требований Good Manufacturing Practice (GMP) для последующего перехода к пилотному и промышленному производству.

Новизна заключается в создании полной, защищенной интеллектуальной собственностью химико-технологической документации (КТД) на производство аталурена, свободной от ограничений оригинальных патентов.

Рыночный потенциал и социально-экономический эффект:

• Социальный эффект: Обеспечение гарантированной доступности жизненно важной терапии для российских пациентов с МДД в рамках программы «Круг добРА» и других госгарантий. Повышение качества и продолжительности их жизни.
• Экономический эффект: Снижение затрат государственной системы здравоохранения на закупку препарата на 40-60% за счет локального производства. Создание компетенций для производства сложных органических молекул.
• Рыночный потенциал: Выход на специализированный глобальный рынок орфанных препаратов с высокой стоимостью курса терапии. В перспективе — возможность экспорта субстанции или готовой лекарственной формы в страны ЕАЭС и дальнего зарубежья.

Ожидаемые результаты:

1. Разработанная и валидированная в лабораторных условиях новая схема синтеза аталурена (стадия НИОКР).
2. Патентная заявка на способ получения аталурена.
3. Лабораторная партия субстанции с подтвержденной химической и спектральной идентичностью, чистотой >99.0%.
4. Технико-экономическое обоснование (ТЭО) производства, демонстрирующее рентабельность.
5. Пакет предварительной технологической документации для перехода к стадии ОКР и организации пилотного производства.

Соответствие направлениям НТИ и государственным приоритетам:
Проект напрямую соответствует следующим стратегическим документам:

• НТИ «Хелснет»: Сквозные технологии «Биотехнологии» и «Новые материалы», тренд на персонализированную медицину (таргетная терапия для генетически определенной группы пациентов) и создание лекарственных средств нового поколения.
• Стратегия научно-технологического развития РФ (СНТР): Вызов 4 («Переход к персонализированной медицине») и Вызов 6 («Создание конкурентоспособных производств»).
• Государственная политика в области импортозамещения и обеспечения лекарственной безопасности.
• Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан» в части обеспечения орфанными препаратами.

На страницу проекта