Идея: создать NeuroModulin – прорывную технологию лечения нейрофиброматоза, позволяющую надолго остановить рост опухолей без операций и радикально улучшив качество жизни пациентов. Уникальное сочетание инновационных молекул-аллохимеров позволит сочетать высокую эффективность и минимальные риски осложнений, открывая большие перспективы для медицинского и фармацевтического сообществ.

Задачи:

1. Анализ патологии: исследование молекулярных механизмов, лежащих в основе нейрофиброматоза, включая механизмы потери функции нейрофибромина и нарушения сигнализации RAS-MAPK.
2. Разработка концепции: гипотеза относительно возможности применения аллохимеров для избирательной коррекции экспрессии и функции мутированных форм RAS.
3. Создание прототипа: разработка и синтез малых молекул-аллохимеров, способных избирательно взаимодействовать с мутированным RAS и восстановить нормальное функционирование сигнального пути MAPK.
4. Развитие стратегии внедрения: назначение и использованию препарата, создание учебных материалов для медицинских работников и разработку программы информирования пациентов.

Целевая аудитория:

1. Развитие технологии с целью партнерства - биотехнологические компании, занимающиеся производством противоопухолевых препаратов.

2. Потребители конечного продукта (препарата):

-Дети и подростки с НФ1, а также их родители;

-Взрослые, у которых диагноз был поставлен в детстве;

- Взрослые с поздно диагностированным НФ1.

Особенности продукта:

В отличие от существующих методов, технология не просто борется с симптомами, а устраняет саму причину болезни на клеточном уровне.

Наша миссия:

Создание и внедрение инновационной патогенетической терапии для лечения нейрофиброматоза 1 типа (НФ1), направленной на устранение причины заболевания на клеточном уровне, с целью улучшения качества жизни пациентов и предоставления долгосрочного и безопасного решения в области орфанных заболеваний.

Наши преимущества:

1.Патогенетическое действие, а не симптоматическое
· Технология направлена на устранение причины заболевания — мутации в гене нейрофибромина, а не только на борьбу с симптомами.

2. Уникальный механизм действия
· Технология стабилизирует белок RAS в неактивном состоянии, что предотвращает неконтролируемый рост клеток и образование опухолей.
3. Ориентация на неудовлетворённые потребности рынка
· Решение проблемы отсутствия целевой терапии для взрослых пациентов с НФ1 и недостаточной осведомлённости о заболевании.

4. Потенциал для долгосрочной ремиссии
· Возможность достижения устойчивого контроля над заболеванием, снижающая необходимость в пожизненной симптоматической терапии.

На страницу проекта