Рассеянный склероз является неизлечимым аутоиммунным демиелинизирующим

заболеванием, приводящим к инвалидности и смерти пациентов разных возрастных групп.

Имеющиеся протоколы лечения, направленные в основном на модификацию заболевания,

малоэффективны, поэтому разработка инновационных направлений для лечения этого

заболевания чрезвычайно актуальна. При этом, согласно существующим данным, в мире

насчитывается около 2 млн больных рассеянным склерозом, в России — более 150 тыс. При

изучении эпидемиологии рассеянного склероза в Москве было установлено, что дебют

заболевания до 16 лет отмечался у 5,66% пациентов. Во всех популяциях женщины болеют PC в

1,5-2 раза чаще, чем мужчины. Распространенность данной патологии преимущественно среди

молодого трудоспособного населения от 20 до 50 лет составляет 87% всех случаев заболевания.

Таким образом, разрабатываемая технология является инновационной и потенциально

востребованной в сфере медицины, для фармакологических компаний и профильного на

фармакологическом рынке инвестора (сектор b2b). Основными потребителями средств на

основе заявленной технологии являются пациенты, страдающие рассеянным склерозом. Исходя

из объема продаж конкурирующего препарата (1,5 млрд. руб. - охват 3% рынка), потенциальный

объем рынка РФ составит более 10 млрд руб. Планируется продажа лицензии на применение

технологии юридическим лицам в фармакологической сфере, средний и крупный бизнес. Наш

проект частично решает проблему отсутствия новых и эффективных методов терапии РС, а

разрабатываемая технология призвана помочь фармацевтическим компаниям в разработке

новых препаратов.

В настоящее время консервативное лечение РС направлено на облегчение симптомов болезни и
замедление прогрессирования патологического процесса. Сейчас производится активный поиск
новых подходов к лечению данного заболевания. Таким образом, заявленная технология
является инновационной в своей сфере: впервые будут получены и охарактеризованы
индуцированные цитохалазином Б микровезикулы МСК предварительно трансдуцированные
фактором роста нервов (NGF). Инновационность решения заключается в том, что в качестве
терапевтической молекулы будет использован NGF - нейротрофический фактор, регулирующий и
жизнеспособность как нейрональных, так и ненейрональных клеток. Впервые будет отработан
способ хранения микровезикул , несущих терапевтический ген при -20 град.С , что имеет
большое значение для дальнейшего промышленного получения, хранения и доставки препарата
в медицинские учереждения. В исследованиях МСК терапия, а особенно терапия микровезикулами МСК, показала себя
достаточно эффективной, т.к. они несут те же терапевтические факторы, что и МСК.
Терапевтический потенциал МСК связан с их способностью к дифференцировке и паракринными
эффектами. Еще одним важным фактором является способность МСК проходить гематоэнцефалический барьер.
Инновационным и потенциально перспективным подходом является модификация
микровезикул МСК с помощью NGF. Использование NGF в качестве терапевтической молекулы
обосновано не только их стимулирующим рост нервов свойствам, но и иммуномодулирующим
свойствам. NGF - нейротрофический фактор, регулирующий и жизнеспособность как
нейрональных, так и ненейрональных клеток, поддерживает нейрональную активность взрослых
нейронов в норме, регулирует регенерацию и рост аксонов при патологиях, тормозит
проявления нейроиммунологических воспалительных процессов при рассеянном склерозе.

Перечисленные свойства нашей конструкции предположительно позволяют использовать ее
для терапии других нейропатологий, сопровождающихся астроглиозом, а также для
стимулирования нейрорегенерации. Это позволит охватить более широкий сегмент рынка.

Заявленный проект частично решает проблему отсутствия новых и эффективных методов
терапии РС, а разрабатываемая технология призвана помочь фармацевтическим компаниям в
разработке новых препаратов. Использование инновационного подхода применения
терапевтических эффектов как МСК, так и NGF при РС является новой и потенциально
перспективной терапевтической стратегией для нейродегенеративных заболеваний. Разработка
прототипа терапевтического препарата является стартом для масштабирования
фармацевтического исследования и производства, а затем – внедрения в медицинскую
практику. Проект также решает задачу исследования возможностей длительного хранения
полученных терапевтических конструкций для возможностей создания на его основе
коммерциализируемого лекарственного средства. сследование возможностей длительного
хранения имеет особое значение в перспективе применения аутологичного материала,
полученного из ткани самого пациента. Исследуемая конструкция может являться прототипом
для получения лекарственного средства для лечения РС у людей в медицинских учреждениях, в
частности для аутологичной многократной трансплантации подобной генноинженерной
конструкции.

Планируется продажа лицензии на применение разрабатываемой технологии юридическим
лицам в фармакологической сфере. Регистрация технологии целесообразна не только на
российском рынке, но и на зарубежных рынках. Ввиду того что технология основана на генной
терапии она относится к высоковостребованной сфере медицины, что позволяет прогнозировать
потенциальную высокую стоимость технологии.

На страницу проекта